מטופלים הנוטלים קנבידיול (CBD) יכולים להשתתף במחקר אם הם יפסיקו את הטיפול ב-CBD ויעברו תקופת ניקוי בת שישה-שבועות לפני החלוקה האקראית לתקופת הטיפול כפולת-הסמיות בת 17-השבועות של המחקר. לאחר סיום התקופה בסמיות כפולה, אם המטופל מצטרף לחלק של המחקר בתווית פתוחה, הוא רשאי לנטול CBD.

ההשתתפות במחקר לא כרוכה בעלות עבורך או עבור ילדך. אם יש לך צורך בסיוע כספי כדי להביא את ילדך לאתר המחקר, יוזם המחקר יחזיר לך הוצאות סבירות (חניה ונסיעות).

ילדך יהיה בטיפול הרופא המשתתף כעת במחקר. בנוסף, תוכלו להמשיך לבקר אצל הרופא הרגיל של ילדך, ותישלח אליו הודעה לגבי הטיפול שילדך מקבל ולגבי מצבו במהלך המחקר.

לאחר תקופת הטיפול בת 17-השבועות בסמיות כפולה, כל המשתתפים יקבלו גנקסולון במהלך שלב התווית הפתוחה של המחקר. ההחלטה מי יקבל גנקסולון או פלסבו בתקופת הטיפול תהיה אקראית לחלוטין, ותישאר סודית לאורך המחקר. אין דרך לדעת מה ילדך יקבל.

אנשים שגילם בין 2 ל-21, עם התקפי פרכוסים המופיעים בשלב מוקדם וקשים לשליטה, לקות נוירו-התפתחותית וגרסה פתוגנית מאושרת של הגן CDKL5 עשויים להתאים להשתתפות במחקר זה.

לפרטים, ניתן לבקר בכתובת clinicaltrials.gov או לשאול את הרופא שלך אם ההשתתפות במחקר מתאימה לילדך.

ילדך יצטרך לעבור תהליך מיון מוקדם, בו רופא המחקר ישאל אותך שאלות לגבי ההיסטוריה הרפואית והיסטוריית הפרכוסים שלו, כדי לראות אם הוא מועמד טוב למחקר.

היסטוריית פרכוסים יומית, כולל סוג הפרכוס, תדירות וימים ללא פרכוסים בחודשיים האחרונים, תעזור לקבוע את השינויים בפרכוסים של ילדך. אם אין לך מידע זה, יהיה עליך לחתום על טופס הסכמה מדעת ולתעד פרכוסים ב-8 החודשים שלאחר מכן, לפני הגעתך לביקור מיון.

מטופלים יוקצו באופן אקראי למחקר הקליני ויקבלו גנקסולון או פלסבו (חומר שאינו פעיל), בנוסף לטיפול הרגיל שלהם נגד פרכוסים. התרופה תינתן כנוזל לשתייה או ככמוסה, ויש לקחת אותה עם מזון. מטופלים חייבים להקפיד על יציבות בכל הנוגע לתרופות שהם נוטלים ברקע במהלך המחקר הקליני.

באופן כללי, מחקרים קליניים שבוצעו עד היום הוכיחו כי גנקסולון היא תרופה בטוחה ונסבלת היטב. מעל 1,600 אנשים בכל הגילאים נטלו גנקסולון, חלקם למשך ארבע שנים. תופעות לוואי נפוצות כוללות ישנוניות, סחרחורת ועייפות.

מחקרים קודמים הראו כי גנקסולון הפחיתה פרכוסים בקרב חולים עם CDD. מטרת המחקר היא לגלות אם גנקסולון יעילה יותר בהפחתת פרכוסים, בהשוואה לפלסבו, והאם ישנם יתרונות אחרים הקשורים לטיפול בגנקסולון.

בשל אופי המחקר, אפילו אם גנקסולון יעילה, ילדך עשוי להיות בקבוצת הביקורת המקבלת פלסבו. מומלץ לשאול את הרופא שלך אם ההשתתפות במחקר מתאימה לילדך.

מחקרים קליניים הם מחקרים המשמשים לגילוי דרכים טובות יותר לטיפול במחלות כמו אפילפסיות גנטיות. חוקרים משתמשים במחקרים קליניים כדי ללמוד האם תרופה פוטנציאלית נחשבת בטוחה ויעילה. מחקר הוכיח שמטופלים נוטים לדווח על תועלות כשהם משתתפים במחקרים קליניים.